抗击白血病的进展：现在可用的治疗进展 - 就在新泽西州：与 RCCA 的 Seth Howard Berk 博士的对话
虽然创新疗法对白血病发病率和死亡率的改善缓慢，但美国国家癌症研究所 (NCI) 预计将有 62,000 多个
关键精华
- 急性白血病症状包括极度疲劳、容易瘀伤、反复感染、骨痛、淋巴结肿大和不明原因的发烧。
- 慢性白血病症状包括疲劳、脾脏肿大、淋巴结肿大、盗汗和体重减轻。并非所有慢性白血病患者都会出现症状。
- 白血病可通过全血细胞计数 (CBC) 检查和外周血涂片检测出来，并通过骨髓活检和分子检测确诊。
- 白血病的治疗方案包括化疗、靶向治疗、免疫疗法或干细胞移植，具体取决于白血病的类型。
什么是白血病？
白血病是一种恶性血液疾病，起源于骨髓，也就是大多数血细胞的产生地。它始于少数造血细胞发生突变。突变细胞迅速增殖并扩散到整个骨髓。它们还会通过血液循环，将癌细胞扩散到身体的其他部位。
白血病、淋巴瘤和多发性骨髓瘤
白血病并非唯一的血癌类型。血癌主要分为三种类型，根据其起源细胞的不同而有所区别。其他两种类型是：
虽然这三种癌症都属于血液癌症，但它们的临床表现和生物学行为略有不同，治疗方法也各不相同。
白血病有多常见？
白血病是全球第十大常见癌症。美国每年约有60,000万至66,000万例新确诊病例，全国有超过475,000万人患有白血病或处于缓解期。虽然大多数白血病患者为成年人，但白血病也是儿童中最常见的癌症，约占所有儿童癌症病例的25%。
白血病有哪些类型？
白血病的分类主要依据两个因素：起源部位和扩散速度。髓系白血病起源于髓系细胞，髓系细胞产生非特异性白细胞，支持全身免疫反应。淋巴细胞白血病起源于淋巴细胞，淋巴细胞产生特异性白细胞，对特定感染或疾病做出反应。急性白血病扩散迅速，而慢性白血病扩散缓慢。综合这两个区别，白血病可分为四种主要亚型。
急性髓性白血病（AML）
急性髓系白血病（AML）是一种髓系白血病，其癌细胞会迅速扩散至全身。它是成人最常见的白血病之一，约占成人白血病病例的三分之一。这种癌症扩散迅速，但许多接受及时治疗的患者可以达到完全缓解。
为什么急性髓系白血病属于医疗紧急情况？
急性髓系白血病进展迅速。严重的、危及生命的症状可能突然出现，包括无法控制的出血、迅速发生的感染和白细胞淤积症（一种白细胞数量异常增多阻塞小血管的疾病），这些都需要立即进行紧急治疗。
急性淋巴细胞白血病（ALL）
急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种侵袭性极强的淋巴细胞白血病。它是一种罕见的癌症，在儿童和青少年中的发病率高于成人。虽然这种癌症扩散迅速，但也很容易通过血液检查发现，这使得患者更容易获得准确的诊断并接受早期治疗。
儿童与成人所有预后
虽然急性淋巴细胞白血病（ALL）在儿童和青少年中更为常见，但大多数ALL死亡病例发生在成人。部分原因是儿童ALL通常具有良好的遗传特征，对化疗反应良好，而成人ALL则更具侵袭性且治疗耐药。此外，儿童通常比成人更能耐受积极的治疗方案。因此，约80%的儿童ALL患者能够达到缓解，而只有不到50%的成人患者能够获得长期生存。
慢性粒细胞白血病 (CML)
慢性粒细胞白血病（CML）是一种生长缓慢的髓系白血病。它相对少见，仅占所有新发白血病病例的15%，主要影响老年人。虽然CML通常进展缓慢，但有时也会发生变化，开始表现出急性白血病的症状。
CML 各阶段
慢性粒细胞白血病病例分为以下三个阶段：
- 慢性期： 血液中原始细胞（异常血细胞）少于10%。患者几乎没有症状或完全没有症状。
- 加速阶段： 血液中原始细胞、嗜碱性粒细胞、早幼粒细胞的比例升高，或者血小板计数降低，或者出现新的染色体异常。患者会出现更明显的症状。
- 爆炸危机阶段： 至少20%的血细胞是原始细胞，或者原始细胞已经扩散到血液和骨髓以外，或者白血病细胞已经形成肿瘤。患者会出现严重的症状。
慢性粒细胞白血病 (CML) 的预后会随着病情发展到更具侵袭性的阶段而恶化，尽管现代治疗已经大大提高了即使是急变期 CML 的生存率。
慢性粒细胞白血病和费城染色体
高达95%的慢性粒细胞白血病（CML）病例存在一种称为费城染色体的BCR::ABL1基因异常。靶向该基因彻底改变了CML的治疗，使其成为一种可控的疾病，10年生存率达到80%-85%。伊马替尼是一种靶向费城染色体的疗法，也是靶向治疗领域首批取得重大成功的药物之一。
慢性淋巴细胞白血病（CLL）
慢性淋巴细胞白血病（CLL）是一种进展极其缓慢的淋巴细胞白血病。它通常在常规血液检查中偶然发现，大多数患者在数年内没有任何症状。即便如此，癌细胞仍会持续增殖，并最终可能导致淋巴结、肝脏和脾脏的并发症。
里克特变换
虽然慢性淋巴细胞白血病（CLL）通常生长缓慢，但极少数情况下会发生一种称为里氏转化的转变。这种白血病会突然转变为快速生长、侵袭性强的淋巴瘤。里氏转化难以治疗，预后比普通CLL更差，中位总生存期为8至14个月。
不同类型白血病的症状有哪些？
不同类型的白血病症状各异。急性白血病和慢性白血病的病程发展不同，产生的症状类型和发病时间也不同。要识别疾病的迹象，就需要了解每种类型白血病的表现。
急性白血病症状
急性白血病患者的症状会突然出现。病情可能迅速恶化至危重状态，严重症状需要紧急救治。患者可能出现以下症状：
贫血
在急性白血病中，原始细胞（异常细胞）的数量会迅速超过健康血细胞。由于没有足够的健康细胞来运输氧气，器官就会因缺氧而无法正常运作。患者会出现严重的贫血，症状包括疲劳、呼吸急促、头晕和皮肤苍白。
容易瘀伤
急性白血病会导致血小板减少症，即血小板计数偏低。血小板是血液的重要组成部分，在血液凝固过程中发挥着重要作用。如果血小板数量不足，身体就无法止住轻微出血。患者容易出现瘀伤，而且瘀伤程度比平时更严重。
反复感染
由于白血病会阻止白细胞成熟，人体缺乏有效抵抗疾病所需的工具。患者比正常人更容易发生严重感染，而且生病后恢复速度也可能较慢。
骨痛
当白血病细胞快速增殖时，癌细胞会开始侵占骨髓。骨骼的外壳坚硬，无法扩张以容纳新生的细胞。这会在骨骼内部造成巨大的压力，导致钝痛或刺痛。
淋巴结肿大
淋巴结是微小的腺体，负责收集和清除细菌、病毒等病原体。异常的淋巴细胞会滞留在淋巴结内，并在那里持续增殖。异常白细胞的积聚会形成肿块，摸起来坚实但有弹性，可能伴有触痛。
发烧
癌细胞会释放大量细胞因子，这些蛋白质能够调节炎症等免疫反应。过多的细胞因子会促使身体升高体温，如同在对抗感染一般，从而导致不明原因的发烧。
慢性白血病症状
与急性白血病不同，慢性白血病发展缓慢。许多患者在确诊时没有任何症状。即使出现症状，也可能很轻微，容易被忽视。
疲劳
癌细胞需要大量能量来维持其快速生长。为了获取这些能量，它们会消耗人体自身的能量。患者可能会注意到精力水平下降，并持续感到疲倦，即使休息也无法缓解。
不明原因的体重减轻
癌症对能量的需求也会导致体重下降。脂肪储备会被消耗掉，用于滋养癌细胞，而无法得到补充，从而导致体重突然下降，这种下降无法用运动、节食、压力或其他生活方式因素来解释。
夜汗
急性白血病中，癌细胞会产生足够的细胞因子，引发高烧。慢性白血病中，癌细胞仍然会产生细胞因子，但数量较少。体温略微升高会导致夜间过热和大量出汗。
脾脏肿大
脾脏是过滤血液、清除杂质和病原体的器官。异常的白细胞会滞留在脾脏中，并在那里持续增殖。随着原始细胞的积累，脾脏体积增大，导致腹部左侧出现饱胀感。
淋巴结肿大
异常白细胞也会滞留在淋巴结中，导致淋巴结肿大，就像急性白血病一样。肿大的淋巴结摸起来可能感觉坚硬或有弹性，并且可能伴有疼痛或触痛。
白血病如何诊断？
白血病的诊断需要结合血液检查、活检和基因检测。评估的每个阶段都能为肿瘤科医生提供更多关于癌症的信息，帮助他们准确诊断病情并确定哪些治疗方案可能有效。
全血细胞计数
全血细胞计数 (CBC) 检查通常是提示可能患有白血病的首要线索。CBC 检查分析血液样本，以确定白细胞、红细胞和血小板的数量。白细胞计数异常升高或降低、红细胞计数降低以及血小板水平降低都可能提示白血病（以及其他可能的病因），从而促使医生进行进一步检查。
外周血涂片
外周血涂片检查是将一滴血薄薄地涂抹在载玻片上。血液经过染色后，在显微镜下进行观察。这项检查使病理学家或血液学家能够直接观察白细胞、红细胞和血小板。医生可以发现血液中异常或未成熟的原始细胞，这表明患者可能患有血液癌症。
骨髓活检
当血常规和外周血涂片检查结果提示患者可能患有血液癌症时，血液科医生会安排骨髓活检。该检查使用特制的空心针抽取少量骨髓液。样本会在显微镜下进行检查，以寻找原始细胞、异常骨髓细胞和其他癌症指标。活检结果可以确诊癌症。
细胞遗传学和分子检测
骨髓样本还用于进行细胞遗传学和分子检测。病理学家利用先进技术来识别特定的突变、异常和分子特征，这些特征可用于指导治疗。分子检测方法包括：
- 下一代测序： NGS 可以同时快速扫描大量基因，帮助病理学家找到对靶向治疗反应良好的特定基因突变。
- 荧光原位杂交： FISH 利用荧光标记来提高显微镜下 DNA 的可见性，帮助病理学家绘制特定的 DNA 序列或染色体图谱。
- 核型分析： 刺激细胞分裂，然后用化学物质处理细胞以阻止分裂，此时染色体在显微镜下最清晰可见。
腰椎穿刺
有时需要进行腰椎穿刺来评估急性淋巴细胞白血病 (ALL)。ALL 有可能穿过血脑屏障并浸润脑脊液 (CSF)。化疗药物不易穿过血脑屏障，因此，中枢神经系统受累的 ALL 需要采用不同的治疗方法。腰椎穿刺是从腰椎抽取脑脊液样本，以确定是否存在癌细胞。
医学影像
医学影像检查不能用于诊断白血病，因为白血病通常不会形成实体瘤。但是，医学影像检查可以在白血病治疗过程中使用。X光、计算机断层扫描（CT）、正电子发射断层扫描（PET）和骨扫描可以检查胸部感染、器官肿大以及白血病的其他并发症。
白血病如何治疗？
没有两例白血病是完全相同的。有效的治疗需要制定个性化的治疗方案，该方案需考虑白血病的类型、亚型或阶段，以及患者的年龄和整体健康状况。RCCA 提供一系列先进的治疗方案，帮助患者实现缓解和长期生存，其中包括：
观察等待
对于无症状的慢性白血病，有时建议采取观察等待的策略。血液科医生不会立即治疗白血病，而是通过频繁的血液检查来监测病情，确保疾病没有加速恶化。只有当白血病开始出现更具侵袭性的进展时，才能开始积极治疗。
化疗
大多数白血病病例都采用化疗治疗。这种疗法使用强效药物，这些药物通过血液循环，能够有效破坏全身的异常细胞。
诱导化疗
诱导化疗是化疗的第一个阶段，也是强度最大的阶段。其目标是杀死白血病细胞，阻止其扩散，并使血细胞计数恢复正常。诱导化疗也会降低健康血细胞的数量，使患者更容易感染和其他疾病。接受诱导化疗的患者可能需要住院数周。
巩固化疗
诱导治疗成功后，将进入巩固治疗阶段。此阶段的目标是通过清除诱导治疗后残留的癌细胞来预防复发。此时使用的药物强度较低，大多数患者在此阶段仅需短期住院治疗。
鞘内化疗
如果急性淋巴细胞白血病（ALL）已扩散至中枢神经系统，则需要进行鞘内化疗。该疗法是将化疗药物直接注射到脑脊液中，以使其到达大脑和脊髓。
靶向治疗
靶向治疗是白血病治疗领域的最新进展。作为一种个性化医疗手段，靶向治疗使用能够攻击特定突变细胞的药物。通过阻断驱动细胞失控增殖的蛋白质，靶向治疗能够有效地阻止或减缓白血病的扩散。
BCR-ABL 抑制剂
BCR-ABL抑制剂，例如伊马替尼，可以阻断BCR-ABL1蛋白。它们用于治疗慢性粒细胞白血病（CML）和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（ALL）。
FLT3 抑制剂
FLT3抑制剂，包括米哚妥林和吉瑞替尼，可以阻断突变的FLT3蛋白。约25%的急性髓系白血病（AML）病例中存在该基因的突变。
HDI 抑制剂
IDH抑制剂包括enasidenib和ivosidenib。这些药物可以阻断突变的IDH1和IDH2酶，这些酶有时存在于急性髓系白血病（AML）细胞中。
BTK抑制剂
BTK抑制剂可阻断布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）。这种蛋白质有时存在于慢性淋巴细胞白血病（CLL）以及某些类型的淋巴瘤中。
维奈托克
维奈托克可阻断 BCL-2 蛋白。它是一种用途广泛的药物，可用于治疗某些类型的慢性淋巴细胞白血病 (CLL) 和急性髓系白血病 (AML)。
免疫治疗
免疫疗法是另一种个性化医疗手段，它彻底改变了白血病的治疗格局。其原理是赋予患者自身的免疫系统对抗癌症的能力，往往能在其他疗法无效的情况下带来良好的长期疗效。与靶向治疗一样，免疫疗法也是根据每位患者的具体情况量身定制的。
单克隆抗体
单克隆抗体是实验室生产的抗体。它们能与白血病细胞表面的特定蛋白质结合，告诉免疫系统应该攻击哪里。
博纳吐单抗
Blinatumomab 是一种双特异性 T 细胞衔接器 (BiTE)，它能将 T 细胞（一种特殊的白细胞）与癌细胞结合。这种结合能促使 T 细胞攻击并摧毁癌细胞。
检查点抑制剂
某些白血病细胞会产生一些蛋白质，这些蛋白质能够掩盖自身的存在，从而逃避免疫系统的识别。免疫检查点抑制剂可以阻断这些蛋白质，帮助免疫系统定位并攻击癌细胞。
CAR-T细胞疗法
CAR-T细胞疗法通过改造患者自身的白细胞，使其能够摧毁白血病细胞。这是一种新兴疗法，主要用于其他疗法无效的急性淋巴细胞白血病（ALL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。
干细胞移植
干细胞移植在白血病治疗中发挥着至关重要的作用。在化疗或靶向治疗清除白血病细胞后，会用来自基因匹配供体的健康干细胞进行替换。这些健康细胞有助于补充健康血液，同时还能清除任何残留的癌细胞，这种现象被称为移植物抗白血病（GVL）效应。
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关于白血病的常见问题
什么是白血病？
白血病是一种起源于骨髓造血细胞的癌症。它可以是急性（快速发展）或慢性（缓慢发展）。
白血病有哪些症状？
不同类型的白血病症状各不相同。急性白血病可能导致极度疲劳、面色苍白、容易瘀伤、反复感染、骨痛、淋巴结肿大和发烧。慢性白血病可能导致疲劳、脾脏肿大、淋巴结肿大、盗汗和体重减轻。
急性白血病和慢性白血病有什么区别？
急性白血病发展和扩散迅速，而慢性白血病扩散缓慢。有些慢性白血病会转化为急性白血病。
白血病可以治愈吗？
某些类型的白血病可以通过治疗达到缓解，而另一些类型的白血病则通常可以得到多年的有效控制。治疗结果取决于白血病的类型和患者的个体因素。
急性髓系白血病（AML）的治疗方法是什么？
急性髓系白血病 (AML) 有多种治疗选择，包括化疗、靶向治疗和干细胞移植。
慢性粒细胞白血病（CML）的治疗方法是什么？
慢性粒细胞白血病 (CML) 的治疗方法取决于其发病过程中涉及的基因突变，可采用化疗或靶向治疗。此外，对于无症状的 CML 病例，观察等待也是一种选择。
骨髓活检会痛吗？
进行骨髓活检的部位会使用局部麻醉剂以防止疼痛。患者在手术过程中可能会感到轻微疼痛、压迫感或刺痛感，术后可能会有酸痛感。
常规血液检查可以检测出白血病吗？
是的，白血病可以通过常规血液检查检测出来，但还需要进一步检查来确诊。许多慢性白血病病例是在患者出现任何症状之前，通过常规检查发现的。
白血病的存活率是多少？
白血病的五年总体生存率约为68%。这一数字因白血病类型而异。医疗技术的进步不断改善治疗效果，提高白血病患者的生存率和生活质量。
Richter在CLL中发生了怎样的变化？
里希特转化是一种罕见的现象，指慢性淋巴细胞白血病 (CLL) 转变为侵袭性淋巴瘤。
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